Un ensayo testa la técnica ARN, la de las vacunas del covid, contra un raro trastorno
Sociedad
Se ha demostrado que la terapia reduce los síntomas en algunos pacientes con acidemia propiónica
03 de abril de 2024. Actualizado a las 8:32 pm
Un ensayo clínico en humanos ha demostrado que un terapia específica con ARN mensajero —la tecnología utilizada en algunas vacunas contra el Covid-19— reduce los síntomas en algunos pacientes con un raro trastorno metabólico llamado acidemia propiónica. Se trata de un análisis preliminar, aunque con muchas limitaciones, realizado en 12 pacientes. Los resultados, que se publican en la revista Naturalezaellos señalan que El tratamiento es seguro y potencialmente beneficioso..
El terapias basadas en ARN mensajero Proporcionan al cuerpo instrucciones para producir proteínas específicas. En el caso de las vacunas contra el Covid-19, replican parte del virus para estimular una respuesta inmune. Según los autores del trabajo, estas terapias Pueden reemplazar proteínas aberrantes o ausentes en enfermedades raras.
El acidemia propiónica es un trastorno hereditario caracterizado por Defectos en las enzimas utilizadas para metabolizar ciertas partes de proteínas y grasas., que afecta hasta a una de cada 150.000 personas. En el organismo de los afectados se pueden acumular cantidades nocivas de metabolitos tóxicos, provocando descompensaciones metabólicas y complicaciones multisistémicas. Actualmente no hay medicamentos. Medicamentos aprobados que tratan directamente defectos enzimáticos subyacentes.
En este ensayo de fase 1-2, el equipo dirigido por Stephanie Grünewald, del Hospital Infantil de la Fundación GOSH y del Instituto de Salud Infantil de Londres, evalúa un agente terapéutico basado en ARNm llamado «ARNm-3927», que puede actuar en enzimas afectadas por Acidemia propiónica. Para ello se reclutó a un total de 16 pacientes, con edades comprendidas entre 1 y 28 años, de los cuales 12 completaron el análisis intermedio.
En ocho de los pacientes, la incidencia de síntomas de acidemia propiónica potencialmente mortales, conocidos como episodios de descompensación metabólica, se redujo en un 70%. El Efectos adversos relacionadas con el tratamiento incluyeron fiebre, vómitos y diarrea, pero ninguno fue considerado limitante de la dosis, según un resumen de la revista.
Limitaciones laborales
Los autores señalan que el tamaño de muestra pequeño y el falta de una cohorte de control Representan limitaciones en el estudio, ya que impiden realizar análisis estadísticos para evaluar la importancia de los resultados. En este sentido, añaden que el estudio está en curso y sugieren que los resultados provisionales muestran ‘signos tempranos alentadores’ de posible beneficio clínico de la terapia basada en ARNm para esta rara enfermedad.
«Estamos entusiasmados de compartir los primeros datos clínicos publicados utilizando una terapia de ARNm para el reemplazo de proteínas intracelulares», dijo Kyle Holen, vicepresidente, en un comunicado. sénior y jefe de Desarrollo, Terapéutica y Oncología de Moderna. Para Holen, estos datos provisionales indican signos tempranos de posibles beneficios clínicos con el ARNm-3927 «y, lo que es más importante», también demuestran que tiene efectos secundarios poco frecuentes. «Estoy especialmente orgulloso de estos resultados, dado que actualmente no existen tratamientos terapéuticos aprobados para pacientes con esta enfermedad».