La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en España, afectando a unas 4.000 personas en el país, mientras que la cifra se eleva a 32.000 en toda Europa. Una patología que provoca la pérdida de control de los músculos en quien la padece, debido a un deterioro de las neuronas motoras, encargadas de enviar los impulsos nerviosos. La debilidad muscular y la parálisis de varios músculos son sus principales síntomas, y provocan problemas con la movilidad, la comunicación oral, la ingesta de alimentos o incluso la respiración. Sin embargo, mantienen intactos sus sentidos, su capacidad intelectual y el movimiento ocular.
Aún existen muchos vacíos en el conocimiento sobre esta enfermedad que han impedido el desarrollo de tratamientos efectivos. De hecho, en Europa sólo existe por el momento un fármaco autorizado contra la ELA, el riluzol, que sólo frena ligeramente la progresión de la enfermedad. Con el objetivo de buscar alternativas, se han unido científicos de las universidades de Salamanca y Coimbra (Portugal), con la participación del Instituto de Neurociencias de Castilla y León (Incyl), el Instituto de Investigaciones Biomédicas de Salamanca (Ibsal) y el El Complejo Asistencial Universitario de Salamanca (Causa) trabajará en un proyecto innovador que desarrolla un modelo experimental para el estudio de esta enfermedad con células humanas.
El objetivo del proyecto “Cooperación y transferencia de tecnología para el desarrollo de una nueva plataforma de medicina de precisión para la esclerosis lateral amiotrófica”, Cross-3DTool-4ALS, es conseguir un nuevo modelo que estudie la patología en células cultivadas de pacientes. Una “medicina personalizada”, como explica a Ical el investigador responsable de la parte de ciencias básicas de esta iniciativa, Jorge Valero Gómez-Lobo. De esta forma, obtendrían muestras de cada paciente «que puedan comportarse de una manera concreta teniendo en cuenta las diferencias entre ellos».
«En este modelo, lo que nos interesa es que sea relativamente complejo y que pueda imitar lo que llamamos la unión neuromuscular». Con ello, se acercarían en un cultivo celular a las neuronas motoras, las encargadas de enviar los impulsos que mueven el músculo, y que son las que degeneran en la enfermedad, para «gestionarla, entender qué pasa con esas células y cuáles degeneran y por tanto aquél». El aspecto innovador del proyecto radica en la fuente de donde se extraen estas células, la orina, además de la idea de buscar un modelo que refleje lo que sucede directamente relacionado con cada paciente, porque las células son personales o aquellas. de sus familiares, pertenecientes a un entorno similar donde los investigadores pueden explorar la enfermedad.
El proyecto Cross-3DTool-4ALS ha sido cofinanciado por la Unión Europea a través de la 3ª convocatoria del programa Interreg VI de Cooperación Transfronteriza España-Portugal 2021-2027. La colaboración entre las universidades de Coimbra y Salamanca en el estudio de la ELA lleva varios años en marcha, pero gracias a esta subvención han podido empezar con este proyecto y beneficiarse de tener un mayor abanico de pacientes en los que estudiar y desarrollarse. la investigación.
Tras estos años de trabajo conjunto, Valero señala que han podido descubrir que existen ciertos marcadores genéticos entre mujeres portuguesas y salmantinas que confirman “que estas células de alguna manera conservan ciertas parcas que tienen que ver con el origen”. «Esto es lo importante, en la ELA nadie ha intentado realizar un cultivo tridimensional, y lo que queremos es tener un sistema relativamente complejo en el que existan la neurona y el músculo». Para ello, primero obtendrán las células por separado y luego las juntarán para intentar ver la contracción muscular.
Actualmente, los investigadores han completado el primer año del proyecto, logrando transferir la tecnología que tenían desde Coimbra a Salamanca. “Ahora iniciamos la fase que más nos ilusiona”, continúa Valero, que es la diferenciación de las células madre que se extraen de la orina en células musculares. Un proceso largo y complicado, porque necesitan tiempo para poder obtener el número adecuado de células para empezar a convertirlas en músculo, que se están desarrollando en Coimbra, y otras que son neuronas, trabajo que están haciendo en Salamanca. “Luego tendríamos que juntarlos y que se comunicaran entre sí para poder ver qué pasa”, avanza el investigador.
Brechas de conocimiento
“La idea es que en el futuro se pueda desarrollar una terapia. Siempre decimos que en un futuro próximo, pero nunca sabemos qué tan cerca estará”, continúa la investigadora María Dolores Calabria Gallego, responsable de la parte más clínica del proyecto. El objetivo final es que aparezca un fármaco que permita conocer más sobre esta enfermedad “porque todavía hay muchos vacíos de conocimiento”, reconoce el científico. Calabria señala que sin conocer la enfermedad no se puede desarrollar un fármaco eficaz, y lo atribuye a las dificultades que presenta esta patología sobre la que «aunque parezca mentira, se está investigando mucho».
Además, da importancia a las terapias paliativas, que ayudan a la calidad de vida del paciente, «pero lo que necesitan es que la enfermedad no avance», admite, afirmando que «todavía no tenemos un fármaco que sea verdaderamente eficaz». » Frente a esto, destaca el entusiasmo de los pacientes por participar en este tipo de proyectos de investigación sobre ELA «porque quieren que esto avance». “Ven lo importante que es para la ciencia avanzar en su enfermedad y todos colaboran mucho”.
Para dar a conocer esta enfermedad, que padecen 40 personas en Salamanca y que tiene una altísima mortalidad, la Hospedería Fonseca de Salamanca acogió el viernes por la tarde la jornada ‘Ciencia personalizada’, que sirvió de trampolín para dar a conocer el proyecto. Cross-3DTool-4ALS, enfocado a todos los públicos. «Este pretende ser un proyecto divulgativo para que cualquier persona, independientemente de su nivel de conocimientos científicos, pueda adquirir conocimientos sobre qué es la enfermedad, incluso conocimientos neurológicos sobre qué es una neurona, un cerebro o nuestro proyecto». ”, explica el investigador.
“Me parecen muy bonitos los avances que nos ofrece la ciencia, incluso cuando se los explico casi me emociono, cómo de las células de la orina se puede sacar una célula madre y de ahí neuronas. Lo encuentro emocionante y casi un milagro”, afirma Calabria. «Si eso puede conducir a una cura para esa enfermedad, es maravilloso».
